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研究人員說，對急性成淋巴細胞性白血病(ALL)、急性髓樣白血病(AML)患兒和急性白血病成年病人，第一種脫氧腺苷酸模擬物Clofarabine，在耐受性好的劑量時很有治療希望。“公務員之家有”版權所

盡管白血病的治療取得了一些進步，但抵抗性的形成仍是兒童死于癌癥的主要原因，因此必需尋找新的抗白血病藥物和治療方法。在以前的一個試驗中，clofarabine對成年淋巴細胞增生性疾病和急性白血病人的作用令人鼓舞，根據這一結果，美國田納西州圣猶太兒童醫院的吉哈(SimaJeha)和同事用該藥在頑固和復發白血病的患兒中進行了I期試驗。

25位病人(17例ALL，8例AML)參加了本研究，多數以前曾接受過大量治療。36%進行了干細胞移植。開始病人接受了clofarabine輸液(11.25mg/m2，每天一小時，連續5天)，每2-6周根據毒性和反應重復該療程。然后是3+3的I期設計，患兒以低于成人劑量的安全量開始，再增加30%，直至確定兒童最大耐受量(MTD)。結果表明，MTD是52mg/m2/天x5天，這時病人體內的藥物水平6-19mM，可完全抑制DNA合成。總治療反應率為32%，5人完全緩解，3人部分緩解。劑量限制性毒性包括可逆的肝毒性和皮疹(70mg/m2/天x5天)。

作者說，這些結果表明clofarabine治療兒科白血病人可能比cladribine更有效?！芭ccladribine不同的是，clofarabine對AML和ALL都有效，而且能在門診短時輸液”，他們說。詳見《血液》雜志(Blood2003Oct9)上“clofarabine對晚期白血病患兒有效”一文。